Giáo sư đoạt Nobel phát triển liệu pháp điều trị ung thư đột phá

một giờ trướcBài gốc

Shimon Sakaguchi là chủ nhân giải Nobel Y sinh năm nay

Phương pháp điều trị nhắm vào tế bào T điều hòa do chính Giáo sư Sakaguchi khám phá, hứa hẹn mở ra hướng đi mới trong cuộc chiến chống ung thư bằng cách giải phóng hệ miễn dịch tự nhiên của cơ thể. Họ lên kế hoạch nộp hồ sơ xin phê duyệt tại Nhật Bản và Mỹ sớm nhất vào năm 2029.

Cơ chế đột phá: Gỡ bỏ "phanh" của hệ miễn dịch

Giáo sư Shimon Sakaguchi, một trong những người nhận giải Nobel Y học năm nay và là giáo sư danh dự tại Đại học Osaka, đã có đóng góp tiên phong trong việc khám phá tế bào T điều hòa - một loại tế bào miễn dịch đóng vai trò quan trọng trong việc điều chỉnh phản ứng của hệ thống miễn dịch. Tế bào T điều hòa hoạt động như một cơ chế kiểm soát, ngăn chặn các tế bào miễn dịch trở nên quá hoạt động. Sự kiểm soát này rất cần thiết vì tế bào miễn dịch quá mức có thể dẫn đến các bệnh tự miễn như viêm khớp dạng thấp, trong đó hệ miễn dịch tấn công nhầm các mô lành của cơ thể.

Tuy nhiên, vai trò bảo vệ này lại trở thành một con dao hai lưỡi trong bối cảnh ung thư. Tế bào T điều hòa cũng ngăn chặn các tế bào miễn dịch tấn công các tế bào ung thư, vô tình tạo điều kiện cho khối u phát triển và lây lan. Đây chính là lý do tại sao nhiều loại ung thư có thể tồn tại và phát triển trong cơ thể mặc dù hệ miễn dịch vẫn đang hoạt động. Khối u ung thư đã tìm cách "lợi dụng" cơ chế tự nhiên này để trốn tránh sự tấn công của hệ miễn dịch.

Liệu pháp mà Shionogi đang phát triển là một loại kháng thể nhân tạo có khả năng loại bỏ các tế bào T điều hòa đã xâm nhập vào mô ung thư bằng cách nhắm vào các phân tử đặc hiệu trên bề mặt của những tế bào này. Khi các tế bào T điều hòa bị loại bỏ, "phanh" kiềm chế các tế bào miễn dịch khác được gỡ bỏ, cho phép chúng tăng cường sức mạnh tấn công vào tế bào ung thư. Takeki Uehara, giám đốc doanh nghiệp tại Shionogi, cho biết công ty có kế hoạch tìm kiếm phê duyệt cho liệu pháp điều trị ung thư tiềm năng này và thương mại hóa nó trong vòng năm năm.

Một trong những ưu điểm nổi bật của phương pháp này là tác dụng phụ tối thiểu. Công ty cho biết bệnh nhân gặp rất ít tác dụng phụ như buồn nôn, một vấn đề thường gặp với nhiều liệu pháp ung thư truyền thống. Điều này có thể cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của bệnh nhân trong quá trình điều trị, đồng thời tăng khả năng tuân thủ liệu trình.

Shionogi đang bắt đầu với ung thư đại trực tràng và có kế hoạch mở rộng sang các loại ung thư khác. Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một và giai đoạn hai cho việc sử dụng ứng viên điều trị này trong điều trị ung thư đại trực tràng đang được tiến hành tại cả Nhật Bản và Mỹ.

Ông Uehara chia sẻ: "Dữ liệu chúng tôi đang thu được cho thấy liệu pháp này có thể hiệu quả trong những trường hợp mà các phương pháp điều trị ung thư thông thường không có tác dụng". Điều này đặc biệt có ý nghĩa đối với những bệnh nhân đã cạn kiệt các lựa chọn điều trị hiện có.

Với tiềm năng hiệu quả chống lại 12 loại ung thư đặc, bao gồm ung thư đại trực tràng, dạ dày và thực quản, công ty dự định mở rộng phạm vi ứng dụng của liệu pháp. Shionogi có kế hoạch thu thập dữ liệu từ các thử nghiệm quan trọng để nộp đơn xin phê duyệt cho phương pháp điều trị vào năm 2029, với mục tiêu nhận được phê duyệt vào năm 2030. Đây là mốc thời gian đầy tham vọng nhưng phản ánh sự khẩn trương của công ty trong việc đưa liệu pháp đến tay bệnh nhân.

Cuộc đua khốc liệt trên thị trường toàn cầu

Dự án này đánh dấu nỗ lực đầu tiên của Shionogi trong việc phát triển quy mô lớn một loại thuốc kháng thể. Thông thường, công ty chuyên về các phương pháp điều trị bệnh truyền nhiễm với các loại thuốc phân tử nhỏ truyền thống là nguồn doanh thu chính. Việc chuyển hướng sang phát triển kháng thể thể hiện tầm nhìn chiến lược của Shionogi trong việc đa dạng hóa danh mục sản phẩm và tham gia vào lĩnh vực điều trị ung thư đang phát triển nhanh chóng.

Nhà sản xuất dược phẩm này đang xem xét hợp tác với các công ty dược phẩm khác, vì sáng kiến này sẽ đòi hỏi thiết bị và công nghệ để sản xuất hàng loạt kháng thể một cách đáng tin cậy. Đây là một thách thức đáng kể đối với Shionogi, công ty chưa có kinh nghiệm trong sản xuất quy mô lớn các loại thuốc sinh học phức tạp như kháng thể. Việc hợp tác với các đối tác có kinh nghiệm có thể giúp Shionogi rút ngắn thời gian đưa sản phẩm ra thị trường và giảm thiểu rủi ro.

Từ năm 2014, Shionogi đã điều hành một khóa học nghiên cứu hợp tác tại Trung tâm Đổi mới Y khoa và Nghiên cứu Chuyển hóa của Đại học Osaka để làm việc về phân tích mô ung thư và các chủ đề khác dưới sự hướng dẫn của Giáo sư Sakaguchi. Tiềm năng cho các liệu pháp mới đã tăng lên sau khi khám phá ra một phân tử đóng vai trò như một dấu hiệu cho tế bào T điều hòa vào năm 2015. Sự hợp tác lâu dài này cho thấy cam kết nghiêm túc của Shionogi đối với nghiên cứu cơ bản và sẵn sàng đầu tư vào các dự án dài hạn.

Tuy nhiên, Shionogi không đơn độc trong cuộc đua này. Nhiều nhà sản xuất dược phẩm trên toàn thế giới đang tham gia vào cuộc cạnh tranh ngày càng gay gắt cho các phương pháp điều trị nhắm vào các tế bào T điều hòa này. Công ty Regeneron Pharmaceuticals của Mỹ đang nghiên cứu phát triển một phương pháp điều trị như vậy cho bệnh viêm loét đại tràng, và AstraZeneca của Anh đang phát triển một phương pháp để điều trị bệnh tiểu đường. Sự quan tâm rộng rãi này phản ánh tiềm năng khoa học và thương mại to lớn của việc điều chỉnh tế bào T điều hòa.

Ông Uehara thuộc Shionogi thẳng thắn thừa nhận áp lực cạnh tranh: "Tất cả các loại công ty khác cũng đang phát triển các phương pháp điều trị ung thư nhắm vào tế bào T điều hòa. Chúng tôi chỉ muốn đảm bảo không ai khác đánh bại chúng tôi trong việc thương mại hóa. Giải Nobel của Giáo sư Sakaguchi chỉ làm tăng thêm ý thức sứ mệnh của chúng tôi".

Giải Nobel Y học năm nay trao cho Giáo sư Sakaguchi không chỉ là sự công nhận cá nhân mà còn là một lợi thế chiến lược cho Shionogi. Nó thu hút sự chú ý của giới khoa học và đầu tư toàn cầu, đồng thời nâng cao uy tín của dự án. Tuy nhiên, áp lực cũng tăng lên đáng kể và công ty phải chứng minh rằng họ có thể chuyển đổi khoa học nền tảng xuất sắc thành một sản phẩm thực sự có thể cứu sống bệnh nhân.

Việc Shionogi đặt mục tiêu nộp hồ sơ xin phê duyệt vào năm 2029 và nhận phê duyệt vào năm 2030 phản ánh sự khẩn trương của công ty. Trong bối cảnh cạnh tranh toàn cầu gay gắt, việc là công ty đầu tiên đưa liệu pháp ra thị trường có thể tạo ra lợi thế cạnh tranh khổng lồ. Tuy nhiên, con đường phía trước vẫn đầy thách thức, từ việc hoàn thành thành công các thử nghiệm lâm sàng, thiết lập quy trình sản xuất quy mô lớn, đến việc vượt qua các yêu cầu quản lý nghiêm ngặt của cả Nhật Bản và Mỹ. Thành công của Shionogi sẽ không chỉ mang lại lợi ích cho công ty mà còn mở ra hy vọng mới cho hàng triệu bệnh nhân ung thư trên toàn thế giới.

Bùi Tú

Nguồn Một Thế Giới : https://1thegioi.vn/giao-su-doat-nobel-phat-trien-lieu-phap-dieu-tri-ung-thu-dot-pha-241685.html