6 triệu người Việt đang sống chung với bệnh hiếm, trong số này khoảng 58% là trẻ em

4 giờ trướcBài gốc

Nhân ngày quốc tế bệnh hiếm - 28/2, hôm nay tại Hà Nội, Cục Quản lý Khám, chữa bệnh (Bộ Y tế) phối hợp với Trung tâm nghiên cứu và đánh giá Kinh tế y tế (HERAC) tổ chức Lễ mít tinh hưởng ứng Ngày Quốc tế bệnh hiếm và hội thảo chuyên đề "Xây dựng danh mục bệnh hiếm và định hướng giải pháp tài chính cho thuốc hiếm tại Việt Nam".

GS.TS Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế, Chủ tịch Hội đồng Y khoa Quốc gia, Trưởng Ban chỉ đạo Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam phát biểu.

Sự kiện lần đầu tiên được tổ chức ở quy mô quốc gia, với sự tham dự của GS.TS Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế, Chủ tịch Hội đồng Y khoa Quốc gia, Trưởng Ban chỉ đạo Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam; PGS.TS Nguyễn Thị Xuyên, Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam cùng các đại biểu là chuyên gia đầu ngành, lãnh đạo các Bệnh viện tuyến trung ương, đại diện các tổ chức, quỹ hỗ trợ và thành viên các Câu lạc bộ người bệnh hiếm.

Thứ trưởng Trần Văn Thuấn cho hay, lễ mít tinh không chỉ là một sự kiện truyền thông y tế, mà là một tuyên bố rõ ràng về trách nhiệm của ngành y tế đối với một lĩnh vực đặc biệt thách thức, đòi hỏi cách tiếp cận bài bản, dài hạn và nhân văn.

Bệnh hiếm - phải được nhìn nhận như một ưu tiên trong hoạch định chính sách y tế quốc gia

Theo Nghị quyết về Bệnh hiếm được Đại hội đồng Y tế Thế giới lần thứ 78 thông qua năm ngoái, hiện có hơn 7.000 bệnh hiếm đã được ghi nhận, ảnh hưởng tới trên 300 triệu người trên toàn cầu.

Phần lớn bệnh hiếm có nguyên nhân di truyền, khoảng 70% khởi phát ở trẻ em, nhiều bệnh diễn biến mạn tính, phức tạp, đòi hỏi điều trị và chăm sóc suốt đời.

Tại Việt Nam, ước tính có khoảng 6 triệu người đang sống chung với bệnh hiếm. Khoảng 58% là trẻ em. Gần 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn hoặc chưa tiếp cận được điều trị phù hợp.

"Những con số này đặt ra cho chúng ta một yêu cầu cấp thiết: bệnh hiếm không còn là câu chuyện riêng lẻ của từng chuyên khoa, mà phải được nhìn nhận như một ưu tiên trong hoạch định chính sách y tế quốc gia"- Thứ trưởng Trần Văn Thuấn nhấn mạnh.

Quang cảnh lễ mít tinh.

Theo Thứ trưởng, năm nay cộng đồng quốc tế lựa chọn thông điệp "Nhiều hơn những gì bạn có thể hình dung" để nhắc nhở chúng ta rằng những tác động của bệnh hiếm không hề nhỏ bé. Quy mô ảnh hưởng lớn hơn chúng ta tưởng, gánh nặng lớn hơn xã hội hình dung, và trách nhiệm của hệ thống y tế cũng tỷ lệ thuận với mức độ thách thức đó.

Mỗi bệnh có thể hiếm, nhưng nhu cầu được chẩn đoán sớm, được điều trị kịp thời và được sống một cuộc đời trọn vẹn của người bệnh thì không bao giờ là điều hiếm hoi

GS.TS Trần Văn Thuấn - Thứ trưởng Bộ Y tế

Thứ trưởng cũng nhắc đến 3 trụ cột lớn trong vấn đề quản lý bệnh hiếm. Một là, hoàn thiện Danh mục bệnh hiếm quốc gia trên cơ sở tiêu chí khoa học, tham chiếu kinh nghiệm quốc tế, nhưng phải phù hợp với đặc thù dịch tễ, nguồn lực và hệ thống y tế Việt Nam.

Hai là, thiết kế cơ chế tài chính bền vững cho thuốc hiếm. Theo đó, cần nghiên cứu mô hình chia sẻ rủi ro, tăng cường đàm phán giá, phối hợp chặt chẽ giữa Bộ Y tế và Bảo hiểm xã hội Việt Nam, đồng thời huy động nguồn lực xã hội một cách minh bạch, có kiểm soát.

Ba là, phát triển mạng lưới chuyên môn về bệnh hiếm. Cụ thể, xây dựng trung tâm tham chiếu, tăng cường xét nghiệm chẩn đoán di truyền, chuẩn hóa phác đồ, đào tạo liên tục cho cán bộ y tế, tiến tới hình thành cơ sở dữ liệu quốc gia về bệnh hiếm phục vụ quản lý và nghiên cứu.

"Chúng ta phải chuyển từ cách tiếp cận rời rạc sang cách tiếp cận hệ thống. Chuyển từ hỗ trợ từng trường hợp sang xây dựng chính sách mang tính cấu trúc. Chuyển từ phản ứng bị động sang chủ động phát hiện, chẩn đoán sớm và can thiệp kịp thời, theo đúng tinh thần Nghị quyết chiến lược số 72 của Bộ Chính trị", Thứ trưởng Trần Văn Thuấn chỉ rõ.

GS.TS Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế; PGS.TS Nguyễn Thị Xuyên, Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam cùng các đại biểu, các chuyên gia hưởng ứng các hoạt động vì bệnh hiếm tại lễ mít tinh.

Danh mục bệnh hiếm: Nền tảng bản lề để xây dựng phác đồ điều trị chuẩn

Thời gian qua, Bộ Y tế đã từng bước hoàn thiện nền tảng pháp lý và tổ chức cho công tác quản lý bệnh hiếm. Luật Dược năm 2016 và các văn bản hướng dẫn đã tạo hành lang và xây dựng danh mục thuốc hiếm. Thông tư 01 năm 2025 hướng dẫn Luật Bảo hiểm y tế đã quy định người mắc bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm không phải thực hiện thủ tục chuyển cơ sở khám chữa bệnh.

Cùng đó, năm 2025, Bộ Y tế đã ban hành Kế hoạch hành động quốc gia và thành lập Ban chỉ đạo Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam. Nhiều hoạt động thiết thực đã được triển khai nhằm đánh giá thực trạng, nâng cao năng lực chẩn đoán, điều trị và từng bước xây dựng các chính sách hỗ trợ người bệnh mắc bệnh hiếm tại Việt Nam. Công tác quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam đang đứng trước nhiều cơ hội lớn nhờ sự quan tâm, chỉ đạo sát sao của Bộ Y tế.

Tuy nhiên, hành trình này vẫn còn đối mặt với không ít thách thức, điển hình là năng lực chẩn đoán và xét nghiệm chuyên sâu ở tuyến dưới còn hạn chế, các khoảng trống trong khung pháp lý quy định về bệnh hiếm cũng như gánh nặng tài chính lên gia đình và người mắc bệnh hiếm.

Ngay sau phần Lễ mít tinh, hội thảo chuyên đề đã diễn ra với sự tập trung cao độ vào hai "nút thắt" lớn nhất hiện nay được chỉ ra: Pháp lý và Tài chính.

Tại hội thảo, Cục Quản lý Khám, chữa bệnh đã trình bày chi tiết về Kế hoạch và tiêu chí xây dựng dự thảo Danh mục bệnh hiếm tại Việt Nam. Đại diện Cục Quản lý khám chữa bệnh chia sẻ dự kiến sẽ ban hành danh mục bệnh hiếm cuối năm 2026. Việc sớm ban hành một danh mục chính thức được xem là "chìa khóa" để mở ra các chính sách hỗ trợ tiếp theo.

Thứ trưởng Trần Văn Thuấn, Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam Nguyễn Thị Xuyên và các đại biểu là các chuyên gia, nhà quản lý, thành viên câu lạc bộ bệnh hiếm tại lễ mít tinh.

Đặc biệt, hội thảo đã đi sâu vào chuyên đề "Thuốc hiếm và thách thức tài chính – Bốn trụ cột giải pháp và khuyến nghị tại Việt Nam". Tọa đàm chuyên gia với sự tham gia của đại diện Vụ Bảo hiểm Y tế, Vụ Pháp chế, Viện Chiến lược và Chính sách Y tế cùng các chuyên gia lâm sàng từ Bệnh viện Nhi Trung ương, Nhi đồng 1, Viện Huyết học... đã tạo ra một diễn đàn đa chiều.

Các đại biểu đã cùng nhau đề xuất giải pháp, thảo luận các mô hình chia sẻ rủi ro, định hướng mở rộng quỹ bảo hiểm y tế và huy động các nguồn lực xã hội hóa nhằm đảm bảo người bệnh có cơ hội tiếp cận với các liệu pháp điều trị tiên tiến với chi phí hợp lý.

TS.BS Nguyễn Trọng Khoa - Phó Cục trưởng Cục Quản lý Khám, chữa bệnh - Bộ Y tế chia sẻ: "Giải quyết vấn đề bệnh hiếm đòi hỏi một khung pháp lý vững chắc. Hiện tại, Cục Quản lý Khám, chữa bệnh đang nỗ lực tối đa, phối hợp chặt chẽ với các chuyên gia để sớm hoàn thiện dự thảo Danh mục bệnh hiếm dựa trên các tiêu chí khoa học và thực tiễn của Việt Nam. Đây sẽ là nền tảng bản lề để từ đó xây dựng phác đồ điều trị chuẩn, hỗ trợ người mắc bệnh hiếm một cách hiệu quả nhất".

Các hoạt động hưởng ứng Ngày Quốc tế bệnh hiếm tại chương trình.

Ngày Quốc tế bệnh hiếm được tổ chức vào ngày cuối cùng của tháng Hai hằng năm và đã được hơn 100 quốc gia, vùng lãnh thổ trên thế giới hưởng ứng kể từ khi khởi xướng năm 2008.

Thái Bình/ Ảnh: Thanh Hải

Nguồn SK&ĐS : https://suckhoedoisong.vn/6-trieu-nguoi-viet-dang-song-chung-voi-benh-hiem-trong-so-nay-khoang-58-la-tre-em-169260228142749877.htm