Nhiều nghiên cứu trọng điểm nằm trong chiến lược về công nghệ mà ngành y tế Việt Nam đã và đang ưu tiên tiếp cận và ứng dụng đã được giới thiệu tại tọa đàm “Bước tiến trong phát hiện chẩn đoán và điều trị bệnh”.
Chiến lược điều trị mới cho người mất thính lực
Chia sẻ tại tọa đàm, GS. Ana Belen Elgoyhen (Đại học Buenos Aires) cho biết theo WHO ước tính hiện có hơn 1,5 tỷ người đang sống chung với một mức độ mất thính lực nào đó. Con số này được dự báo sẽ tăng lên đáng kể, với ước tính khoảng 2,5 tỷ người sẽ bị ảnh hưởng bởi một mức độ mất thính lực nào đó vào năm 2050.
GS. Ana Belen Elgoyhen chia sẻ về liệu pháp Gene.
Nếu không có biện pháp can thiệp hiệu quả, chi phí hàng năm do mất thính lực trên toàn cầu ước tính lên tới hơn 980 tỷ USD. Gánh nặng này đặc biệt nặng nề ở các quốc gia có thu nhập thấp và trung bình.
Về nguyên nhân, có nhiều yếu tố gây ra như di truyền, sinh học, hành vi như lối sống nghe nhạc to, môi trường… Trong đó, về di truyền, cứ 1/500 trẻ em gặp vấn đề thính lực bẩm sinh và hơn 50% là do di truyền, còn lại là nhiễm trùng trong sinh hoặc lý do khác. Trong đó 30% hội chứng và 70% độc lập không hội chứng. Tỷ lệ lớn nhất là do gen lặn trên nhiễm sắc thể thường, 15% là gen trội.
Có hơn 150 gen đã được xác định khi đột biến có thể gây mất thính lực. Ước tính khoảng 300 gen có thể gây ra mất thính lực ở tai trong hoặc trong các hội chứng khác nhau.
Phương án điều trị phổ biến hiện nay đó là sử dụng máy trợ thính nếu mất thính lực nhẹ hay trung bình, khuếch đại âm thanh tới tai hoặc cấy điện cực ốc tai. Đây là biện pháp cách mạng cho người điếc nhưng chưa thể thay thế hoàn toàn vì gặp khó khăn trong học tập và thấu hiểu ngôn ngữ, nghe nhạc bị hạn chế.
Tại tọa đàm, GS. Ana Belen Elgoyhen đã giới thiệu liệu pháp Gene.
Theo đó gen (OTOF) mã hóa một loại protein gọi là Otoferlin. Protein Otoferlin đóng vai trò thiết yếu trong quá trình truyền thông tin từ tai trong đến dây thần kinh thính giác, và sau đó truyền tín hiệu điện lên não. Khi gen (OTOF) bị đột biến, quá trình truyền tín hiệu này bị gián đoạn hoàn toàn, dẫn đến điếc bẩm sinh. Các nhà khoa học sử dụng các virus đã được biến đổi gen làm vector (phân phối) một bản sao khỏe mạnh của gen (OTOF) vào và giúp bệnh nhân nghe được.
Thách thức đặt ra hiện nay đó là các thử nghiệm mới chỉ thành công với một gen (OTOF), trong khi có tới hơn 150 gen khác nhau có thể gây mất thính lực di truyền. Vì vậy, trong tương lai gần cần tiếp tục giải đáp nhiều câu hỏi.
Liệu pháp kháng khuẩn trong cuộc chiến chống kháng kháng sinh
Kháng kháng sinh được coi là một trong những mối đe dọa sức khỏe toàn cầu lớn nhất hiện nay. Có tới 1,91 triệu ca tử vong và tăng 70% ở người 70 tuổi, có xu hướng gia tăng ở trẻ nhỏ.
Kháng sinh Penicillin được phát hiện một cách tình cờ vào năm 1928, mở ra kỷ nguyên cứu sống hàng triệu người. Tuy nhiên, vi khuẩn tiến hóa và thích nghi rất nhanh chóng. Các cơ chế kháng thuốc xuất hiện ngay sau khi thuốc được đưa vào sử dụng rộng rãi.
GS. Pascale Cossart chia sẻ về liệu pháp thực khuẩn thể (phage therapy).
Nếu không có biện pháp can thiệp, ước tính đến năm 2050, siêu vi khuẩn kháng thuốc có thể gây ra hàng triệu ca tử vong mỗi năm, vượt qua cả bệnh ung thư.
Vệ sinh, vaccine, kháng sinh mới… là những chiến lược. Giải pháp thực khuẩn thể đã được đưa ra từ đầu thế kỷ trước do Felix d’Herelle phát hiện và đặt tên liệu pháp này và phát triển trên toàn thế giới. Phương pháp này đã thành công năm 1919 nhưng tới năm 1930 thì chậm và dừng nhưng đã điều trị cho một trẻ 12 tuổi có kết quả tốt.
Hiện nay vấn đề kháng kháng sinh đã tăng lên, đưa ra liệu pháp thực khuẩn thể trên góc độ mới. Trên các tạp chí, có nhiều bài báo đưa ra hướng điều trị có hệ thống trên các bệnh nhân.
GS. Pascale Cossart, FRS (Viện Pasteur Paris, Pháp) đã chia sẻ tại tọa đàm về liệu pháp thực khuẩn thể (phage therapy). Georgia (tại Viện Eliava nổi tiếng) đã sử dụng liệu pháp thực khuẩn thể trong gần 100 năm qua. Ba Lan cũng là một quốc gia sử dụng rộng rãi liệu pháp này.
Pháp và châu Âu cũng đang tổ chức để triển khai liệu pháp này. Tại Hoa Kỳ có 4 trung tâm đang áp dụng rộng rãi.
Nhấn mạnh đến tính đặc hiệu cao đối với từng loài vi khuẩn cụ thể của liệu pháp này, GS. Pascale Cossart cho biết chúng tự nhân lên (tăng số lượng) ngay tại vị trí nhiễm trùng và tiêu diệt mục tiêu mà không làm hại đến các vi khuẩn có lợi trong cơ thể.
Tuy nhiên, yêu cầu làm sạch phage rất khắt khe. Cần loại bỏ hoàn toàn nội độc tố vi khuẩn để tránh gây ra phản ứng viêm nhiễm nguy hiểm.
"Phage được coi là một giải pháp trong cuộc chiến chống lại kháng kháng sinh. Với những tiến bộ trong công nghệ sinh học (giống như cách liệu pháp tế bào CAR-T được tùy chỉnh cho ung thư), liệu pháp phage đang có nhiều hứa hẹn sẽ được áp dụng rộng rãi hơn trong tương lai gần" - GS. Pascale Cossart nói.
Virus chống ung thư: Triển vọng đột phá của liệu pháp thực khuẩn thể
GS. Chuanbin Mao (Đại học Trung Văn Hồng Koong, Trung Quốc) cũng chia sẻ về phage tấn công và tiêu diệt vi khuẩn. Theo đó, cấu tạo cơ bản của chúng là hệ thống siêu phân tử tạo từ axit nucleic, DNA hoặc RNA. Nhờ công nghệ phát triển, phage ngày nay cũng đang phát triển trong điều trị ung thư.
GS. Chuanbin Mao chia sẻ vêirus chống ung thư
"Công nghệ hiện đại cho phép chúng ta thay đổi, điều chỉnh gen mã hóa protein hoặc peptide bên ngoài thành (vỏ) của phage. Đây là nền tảng cho việc biến phage thành "phương tiện vận chuyển thông minh" nhắm tới mục tiêu cụ thể" - GS. Chuanbin Mao cho hay.
Chia sẻ rõ hơn, chuyên gia này cho biết muốn phage tấn công tế bào ung thư, nó sẽ nhân và sinh sôi để tiêu diệt tế bào ung thư. Phage sẽ tấn công một vi khuẩn sau đó sinh sôi.
Khi khối u phát triển, một số tế bào ung thư (CTC) tách ra và di chuyển vào máu. Đây là chỉ báo quan trọng cho ung thư hoặc di căn. Phage có thể được biến đổi để bám dính vào các CTC trong máu. Chúng có thể được gắn trên các hạt từ (magnetic beads); CTC sẽ bám vào các hạt từ này, cho phép tách CTC ra khỏi mẫu máu để phân tích kết quả, xác định loại ung thư và giai đoạn bệnh từ chỉ 1ml máu của bệnh nhân.
Về khả năng ức chế sự phát triển của tế bào ung thư, cơ chế tiềm năng là ngăn chặn sự hình thành mạch máu mới nuôi dưỡng khối u, làm giảm kích thước khối u. Kết quả có thể ức chế tế bào ung thư theo thời gian, kích thước khối u giảm vì ngăn mạch máu nuôi dưỡng nó.
Một ứng dụng tiên tiến có thể áp dụng đó là mang enzyme nano vào vị trí khối u. Enzyme này xúc tác phản ứng để bổ sung oxy. Việc tăng cường oxy giúp tối ưu hóa liệu pháp quang động (sử dụng ánh sáng và chất nhạy cảm ánh sáng để tiêu diệt tế bào ung thư).
Theo chuyên gia này, phage có nhiều ưu việt như tiết kiệm chi phí vì có thể sinh sôi, sử dụng vi khuẩn nhân bản Phage nên tái lập cao và điều chỉnh và biến đổi gen để xây dựng phage mới. Đặc biệt, liệu pháp này thân thiện và không gây hại với cơ thể người.
"Bộ y tế Việt Nam xác định khoa học công nghệ là động lực then chốt để nâng cao chất lượng khám chữa bệnh và tăng cường năng lực của hệ thống y tế. Trong 5 năm vừa qua, giải thưởng Vinfuture đã tạo nên những giá trị hết sức to lớn, tôn vinh các nghiên cứu đột phá truyền cảm hứng cho cộng đồng khoa học và đặc biệt mở ra cơ hội hợp tác quốc tế thiết thực cho Việt Nam. Buổi tọa đàm “Bước tiến trong phát hiện chẩn đoán và điều trị bệnh” mang ý nghĩa hết sức thời sự và mang tầm chiến lược đối với sự nghiệp chăm sóc sức khỏe toàn cầu cũng như tại Việt Nam" - TS Nguyễn Ngô Quang, Cục trưởng Cục Khoa học Công nghệ và Đào tạo, Bộ Y tế chia sẻ.
Thu Hương