Thuốc mới chữa bệnh máu khó đông

2 giờ trướcBài gốc

Việc phê duyệt hympavzi dựa trên kết quả nghiên cứu Giai đoạn 3 chứng minh khả năng giảm chảy máu đáng kể so với điều trị dự phòng thông thường và điều trị theo yêu cầu ở những bệnh nhân đủ điều kiện mắc bệnh ưa chảy máu A hoặc B mà không có chất ức chế.

Bệnh máu khó đông là một nhóm bệnh máu di truyền hiếm gặp do thiếu hụt yếu tố đông máu (FVIII ở bệnh máu khó đông A, FIX ở bệnh máu khó đông B), ảnh hưởng đến hơn 800.000 người trên toàn cầu.

Được chẩn đoán từ thời thơ ấu, bệnh máu khó đông ức chế khả năng đông máu bình thường của máu, làm tăng nguy cơ chảy máu nhiều lần bên trong khớp, có thể dẫn đến tổn thương khớp vĩnh viễn.

Máu khó đông có thể dẫn đến chảy máu kéo dài sau chấn thương hoặc phẫu thuật, cũng như chảy máu tự phát ở cơ, khớp hoặc các cơ quan khác…

Mặc dù đã có những tiến bộ đáng kể trong điều trị bệnh máu khó đông trong những năm gần đây, nhiều người mắc bệnh này vẫn tiếp tục bị chảy máu và kiểm soát tình trạng bệnh của mình bằng cách truyền tĩnh mạch thường xuyên, có thể cần phải thực hiện nhiều lần một tuần.

Phương pháp điều trị mới, thuốc hympavzi (marstacimab) dành cho những người từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A hoặc máu khó đông B. Đây là hai loại bệnh phổ biến nhất và khác nhau dựa trên các protein cụ thể liên quan đến quá trình đông máu.

Thuốc được tiêm một lần/tuần, là giải pháp thay thế cho các lựa chọn phòng ngừa hiện tại, liên quan đến việc truyền dịch nhiều lần mỗi tuần. Việc phê duyệt thuốc hympavzi cung cấp cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông một phương pháp điều trị mới, nhắm vào một loại protein trong quá trình đông máu.

Thay vì giúp máu đông bình thường bằng cách tăng khả năng đông máu thông qua truyền dịch, hympavzi hoạt động bằng cách giảm lượng protein tự nhiên làm loãng máu, giúp cơ thể có nhiều enzyme thrombin, một loại enzyme quan trọng đối với quá trình đông máu, dẫn đến giảm chảy máu.

Tác dụng phụ khi sử dụng hympavzi có thể bao gồm: Đau tại chỗ tiêm, đau đầu và ngứa. FDA cũng lưu ý rằng, những người sử dụng hympavzi cần cân nhắc các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa về cục máu đông lưu thông (còn gọi là các biến cố huyết khối tắc mạch), tình trạng quá mẫn và các tác dụng độc hại tiềm ẩn đối với phôi thai hoặc thai nhi đang phát triển…