Ứng dụng tế bào gốc hỗ trợ điều trị teo đường mật bẩm sinh ở trẻ em

2 giờ trướcBài gốc

Teo đường mật bẩm sinh là bệnh hiếm gặp nhưng có tỷ lệ biến chứng nặng nề và là nguyên nhân hàng đầu gây vàng da ứ mật ở trẻ nhỏ. Dù được tiến hành phẫu thuật Kasai, phương pháp điều trị duy nhất hiện nay, phần lớn trẻ vẫn phải đối mặt với nguy cơ xơ gan mật và cần chỉ định ghép gan song việc áp dụng phẫu thuật này còn gặp nhiều khó khăn trong điều kiện nước ta hiện nay.

Đề tài “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tủy xương tự thân hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh ở trẻ em” do Bệnh viện Nhi Trung ương triển khai thành công, đem lại niềm vui cho bệnh nhân nhi và gia đình.

Bệnh lý hiếm gặp nhưng tiến triển nặng nề

Teo đường mật bẩm sinh ở trẻ em là bệnh hiếm gặp với tần suất khoảng 1/8.000 - 1/18.000 trẻ sinh sống, nhưng lại là nguyên nhân gây ứ mật phổ biến nhất ở trẻ nhỏ, đặc biệt khu vực châu Á. Bệnh đặc trưng bởi tình trạng viêm tiến triển, tự phát của hệ thống đường mật, dẫn đến tắc nghẽn gây xơ gan mật, bệnh gan giai đoạn cuối nếu không được điều trị kịp thời. Các trẻ mắc teo đường mật bẩm sinh thường có dấu hiệu vàng da kéo dài, phân bạc màu, gan to, những triệu chứng này dễ bị nhầm lẫn với các bệnh lý gan mật khác ở trẻ sơ sinh gây chậm trễ trong chẩn đoán và giảm hiệu quả điều trị.

Các bác sĩ thực hiện kĩ thuật sử dụng tế bào gốc trong mổ cho bệnh nhân teo đường mật bẩm sinh.

Hiện nay, phẫu thuật Kasai vẫn là phương pháp điều trị duy nhất nhằm tái lập lại dòng chảy của mật xuống tá tràng. Tuy nhiên, đây chỉ là giải pháp tạm thời. Thống kê cho thấy 60 – 80% trẻ sau phẫu thuật Kasai vẫn phải cần ghép gan do gan tiếp tục bị xơ hóa và suy giảm chức năng. Tại Việt Nam, ghép gan cho trẻ em mặc dù đã được thực hiện thường quy nhưng vẫn gặp nhiều khó khăn do chi phí điều trị cao, các yêu cầu về chăm sóc hậu phẫu phức tạp, đặc biệt là khan hiếm nguồn tạng hiến. Điều này khiến nhiều trẻ mắc teo đường mật bẩm sinh không thể tiếp cận kịp thời phương pháp ghép gan, dẫn đến nguy cơ tử vong cao khi bệnh tiến triển đến giai đoạn cuối.

Triển khai nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc

Trong bối cảnh đó, liệu pháp tế bào gốc được kỳ vọng mang lại hướng điều trị hỗ trợ mới. Các nghiên cứu trên thế giới đã chỉ ra rằng tế bào gốc có khả năng cải thiện tình trạng tổn thương gan thông qua nhiều cơ chế như thay thế tế bào gan bị tổn thương, tái cấu trúc môi trường vi mô, hạn chế tình trạng xơ hóa, chống viêm, kích thích tái tạo tế bào gan, thúc đẩy tăng sinh tế bào gan và hình thành mạch máu mới nhờ đó cải thiện sự thoát mật, hạn chế tình trạng xơ gan mật tiến triển

Giai đoạn 2020 - 2025, đề tài “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tủy xương tự thân hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh ở trẻ em” do PGS.TS. Phạm Duy Hiền chủ trì đã được triển khai tại Bệnh viện Nhi Trung ương. Đề tài tập trung xây dựng và hoàn thiện các quy trình chẩn đoán sớm bệnh teo đường mật bẩm sinh; đồng thời chuẩn hóa toàn bộ các bước kỹ thuật liên quan đến phân lập, bảo quản và sử dụng tế bào gốc tủy xương tự thân đảm bảo an toàn và hiệu quả khi đưa vào điều trị.

Việc chuẩn hóa quy trình là yếu tố then chốt để tế bào gốc phát huy tác dụng khi sử dụng phối hợp với phẫu thuật Kasai. Quy trình theo dõi sau điều trị cũng được xây dựng chặt chẽ để đánh giá hiệu quả theo các tiêu chí: Tình trạng thoát mật sau phẫu thuật, sự cải thiện chức năng gan, tỷ lệ nhiễm trùng đường mật, tăng áp lực tĩnh mạch cửa và khả năng kéo dài thời gian sống với gan tự nhiên của trẻ.

Tin vui với bệnh nhân nhi

PGS.TS. Phạm Duy Hiền, chủ nhiệm đề tài, cho biết: Kết quả theo dõi sau điều trị cho thấy việc sử dụng kết hợp tế bào gốc tủy xương tự thân song song với phẫu thuật Kasai đã mang lại nhiều tín hiệu khả quan. Bằng các xét nghiệm đánh giá khách quan, các nhà nghiên cứu đã xác định nhóm bệnh nhi được áp dụng liệu pháp tế bào gốc có nhiều cải thiện sau phẫu thuật: chức năng gan hồi phục tốt hơn, giảm mức độ tiến triển xơ hóa; giảm tỷ lệ nhiễm trùng đường mật giảm và hạn chế các biến chứng sớm sau phẫu thuật; kéo dài thời gian sống với gan tự nhiên so với nhóm không dùng tế bào gốc.

Những kết quả trên cho thấy sử dụng liệu pháp tế bào gốc tủy xương tự thân song song với phẫu thuật Kasai có thể đóng vai trò hỗ trợ hiệu quả, giúp cải thiện tiên lượng cho các trẻ mắc bệnh teo đường mật bẩm sinh. PGS. TS. Nguyễn Phạm Anh Hoa, trưởng khoa Gan mật – Bệnh viện Nhi Trung ương, thư kí khoa học của đề tài nhấn mạnh: "Việc kéo dài thời gian sống với gan tự nhiên không chỉ giúp trẻ có chất lượng sống tốt hơn mà còn giúp giảm áp lực phải ghép gan sớm, đặc biệt trong bối cảnh nguồn tạng hiến còn hạn chế".

Thành công của đề tài đánh dấu bước tiến quan trọng trong việc ứng dụng tế bào gốc vào điều trị bệnh lý gan mật ở trẻ em tại Việt Nam. Với những kết quả thu được, nghiên cứu mở ra triển vọng tiếp tục hoàn thiện, mở rộng quy mô và hướng tới áp dụng rộng rãi trong thực hành lâm sàng, mang lại hy vọng mới cho nhiều trẻ em không may mắc căn bệnh hiếm gặp nhưng vô cùng nguy hiểm này.

Thu Hương

Nguồn Đại Đoàn Kết : https://daidoanket.vn/ung-dung-te-bao-goc-ho-tro-dieu-tri-teo-duong-mat-bam-sinh-o-tre-em.html