Trí tuệ nhân tạo đang làm thay đổi cách con người tìm kiếm thuốc điều trị ung thư, từ xác định mục tiêu phân tử đến rút ngắn thử nghiệm lâm sàng. Ảnh: Getty Images
Ung thư vẫn là một trong những nguyên nhân gây tử vong hàng đầu trên thế giới. Dù y học đã có nhiều bước tiến quan trọng trong hàng thập kỷ qua, song việc phát triển các liệu pháp điều trị hiệu quả vẫn là một quá trình đầy gian nan, tốn kém cả về thời gian lẫn chi phí. Trung bình, phải mất hơn một thập niên cùng hàng tỷ USD để đưa một loại thuốc mới ra thị trường.
Đặc biệt trong lĩnh vực ung thư, sự đa dạng của khối u, cơ chế kháng thuốc và yếu tố vi môi trường phức tạp khiến tỷ lệ thất bại trong phát triển thuốc rất cao. Thống kê cho thấy có tới 90% thuốc ung thư không vượt qua được giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Những hạn chế này đòi hỏi sự xuất hiện của những phương pháp mang tính đột phá. Và trí tuệ nhân tạo (AI) chính là câu trả lời đầy hứa hẹn.
AI - nhân tố “thay đổi cuộc chơi” trong nghiên cứu ung thư
Trong vài năm trở lại đây, AI đã nổi lên như một công cụ mang tính cách mạng trong y sinh học. Nhờ các công nghệ học máy, học sâu và xử lý ngôn ngữ tự nhiên, AI có khả năng xử lý khối lượng dữ liệu khổng lồ, từ bản đồ gene, dữ liệu proteomics (khoa học nghiên cứu hệ thống protein của một tế bào, của một mô, một cơ quan), metabolomics (lĩnh vực nghiên cứu toàn diện các chất chuyển hóa trong sinh vật) cho tới kết quả lâm sàng. Qua đó, AI hỗ trợ các nhà khoa học nhận diện mục tiêu điều trị, thiết kế thuốc, phát hiện chỉ dấu sinh học và tối ưu hóa quá trình thử nghiệm lâm sàng một cách nhanh chóng, chính xác và tiết kiệm hơn.
Trong vài năm trở lại đây, AI đã nổi lên như một công cụ mang tính cách mạng trong y sinh học. Ảnh: Adobe
Không chỉ dừng lại ở vai trò hỗ trợ, AI ngày càng chứng minh được khả năng thay đổi toàn diện cách con người nghiên cứu và phát triển thuốc điều trị ung thư.
Xác định mục tiêu điều trị nhờ AI
Xác định mục tiêu phân tử là bước khởi đầu trong khám phá thuốc. Trước đây, các nhà khoa học dựa vào nghiên cứu di truyền, xét nghiệm sinh hóa hoặc phân tích con đường tín hiệu. Tuy nhiên, những phương pháp này thường bỏ sót các mối liên hệ tinh vi trong dữ liệu lớn.
AI đã tạo nên bước đột phá bằng khả năng tích hợp dữ liệu đa tầng. Học máy giúp phát hiện gene gây ung thư từ các cơ sở dữ liệu quy mô toàn cầu. Học sâu có thể mô phỏng mạng lưới tương tác protein-protein để chỉ ra những điểm yếu tiềm năng. Điển hình, BenevolentAI từng sử dụng nền tảng AI để tìm ra mục tiêu điều trị mới cho glioblastoma - một dạng ung thư não khó chữa - bằng cách kết hợp dữ liệu phiên mã và lâm sàng.
Tăng tốc thiết kế thuốc bằng công nghệ số
Sau khi xác định mục tiêu, việc thiết kế phân tử tương tác hiệu quả là bước kế tiếp. Nếu trước đây các nhà khoa học phải thử nghiệm, tổng hợp và kiểm tra lặp đi lặp lại, thì giờ đây, AI có thể rút ngắn tiến trình bằng cách thiết kế phân tử ngay trên máy tính.
Trước đây các nhà khoa học phải thử nghiệm, tổng hợp và kiểm tra lặp đi lặp lại, thì giờ đây AI có thể rút ngắn tiến trình bằng cách thiết kế phân tử ngay trên máy tính.
Các mô hình sinh hóa học sâu như GANs hay autoencoder có thể tạo ra cấu trúc phân tử mới, thậm chí tối ưu hóa đặc tính dược lý như hiệu lực, tính chọn lọc, độ hòa tan và an toàn. Insilico Medicine đã phát triển ứng viên tiền lâm sàng cho bệnh xơ phổi vô căn chỉ trong 18 tháng, trong khi thông thường mất từ 3 đến 6 năm. Những thành công này đang được mở rộng sang lĩnh vực ung thư, mang lại hy vọng về các loại thuốc thế hệ mới.
Khám phá chỉ dấu sinh học và y học chính xác
Chỉ dấu sinh học giữ vai trò thiết yếu trong ung thư học, giúp lựa chọn bệnh nhân phù hợp và dự đoán đáp ứng điều trị. AI tỏ ra đặc biệt mạnh mẽ ở lĩnh vực này.
Nhờ học sâu, các hình ảnh mô bệnh học có thể được phân tích để phát hiện đặc điểm hình thái liên quan đến khả năng đáp ứng với thuốc ức chế miễn dịch. Bên cạnh đó, học máy có thể phân tích ADN khối u tuần hoàn trong máu nhằm phát hiện sớm các đột biến kháng thuốc.
Sự kết hợp giữa AI và chỉ dấu sinh học đang mở đường cho y học chính xác, đưa đúng thuốc tới đúng bệnh nhân, tối đa hóa hiệu quả và giảm thiểu độc tính.
Tối ưu hóa thử nghiệm lâm sàng
Thử nghiệm lâm sàng vốn là giai đoạn tốn kém và phức tạp nhất trong phát triển thuốc. Khoảng 80% thử nghiệm không đạt chỉ tiêu tuyển bệnh nhân đúng thời hạn. AI đang giúp giải quyết điểm nghẽn này bằng cách khai thác dữ liệu hồ sơ y tế điện tử và dữ liệu thực tế để xác định bệnh nhân tiềm năng.
AI có thể khai thác dữ liệu hồ sơ y tế điện tử và dữ liệu thực tế để xác định bệnh nhân tiềm năng.
Ngoài ra, AI còn có thể mô phỏng kết quả thử nghiệm, giúp thiết kế nghiên cứu khoa học hơn, từ lựa chọn tiêu chí đánh giá đến phân tầng bệnh nhân. Các thiết kế thử nghiệm thích ứng dựa trên phân tích dữ liệu thời gian thực cũng đang được ứng dụng, cho phép điều chỉnh chiến lược ngay khi thử nghiệm diễn ra.
Thành công bước đầu và triển vọng
Nhiều nghiên cứu và ứng dụng đã chứng minh giá trị thực tiễn của AI. Exscientia đã đưa một phân tử thiết kế bằng AI vào thử nghiệm lâm sàng chỉ sau 12 tháng. PathAI sử dụng học sâu trong giải phẫu bệnh để xác định chỉ dấu dự báo đáp ứng miễn dịch, hợp tác cùng nhiều hãng dược phẩm lớn.
Dẫu vậy, AI trong khám phá thuốc ung thư vẫn đối mặt với không ít thách thức: chất lượng dữ liệu chưa đồng đều, tính minh bạch của mô hình còn hạn chế, yêu cầu xác thực lâm sàng tốn kém, cùng những rào cản đạo đức và pháp lý về quyền riêng tư dữ liệu.
Tương lai: AI trở thành “trụ cột”
Xu hướng hiện tại cho thấy AI sẽ ngày càng trở thành trụ cột trong nghiên cứu thuốc ung thư. Các hệ thống AI đa phương thức có thể tích hợp dữ liệu gene, hình ảnh và lâm sàng hứa hẹn mang lại cái nhìn toàn diện. Công nghệ “bản sao số” bệnh nhân có thể cho phép thử nghiệm ảo trước khi đưa vào thực tế.
Xu hướng hiện tại cho thấy AI sẽ ngày càng trở thành trụ cột trong nghiên cứu thuốc ung thư.
Ngoài ra, học liên kết (federated learning) mở ra khả năng huấn luyện mô hình từ nhiều cơ sở mà không cần chia sẻ trực tiếp dữ liệu, giúp bảo mật thông tin bệnh nhân. Sự phát triển của máy tính lượng tử được kỳ vọng sẽ đẩy nhanh tiến độ mô phỏng phân tử vượt xa giới hạn hiện tại.
Quan trọng hơn, sự hợp tác chặt chẽ giữa giới khoa học, doanh nghiệp và cơ quan quản lý sẽ quyết định tốc độ và hiệu quả ứng dụng AI. Việc Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Thuốc Hoa Kỳ (FDA) nghiên cứu khung pháp lý riêng cho AI/Máy học trong y tế là minh chứng rõ ràng cho sự công nhận của cơ quan quản lý đối với vai trò của công nghệ này.
Trí tuệ nhân tạo đang mở ra một kỷ nguyên mới cho khám phá thuốc điều trị ung thư. Từ xác định mục tiêu, thiết kế hợp chất, phát hiện chỉ dấu sinh học đến tối ưu hóa thử nghiệm lâm sàng, AI góp phần rút ngắn thời gian, giảm chi phí và tăng hiệu quả.
Dù còn nhiều rào cản, những thành công bước đầu đã cho thấy sự thay đổi mang tính mô hình trong nghiên cứu y học. Khi công nghệ tiếp tục trưởng thành, AI hứa hẹn sẽ trở thành công cụ không thể thiếu trong mọi giai đoạn phát triển thuốc, mang lại hy vọng mới cho hàng triệu bệnh nhân ung thư trên toàn thế giới.
Hồng Nhung