Chỉnh sửa gen giúp phòng bệnh tim

9 giờ trướcBài gốc

Hướng đi mới cho điều trị bệnh tim mạch

CRISPR là công cụ chỉnh sửa gen đoạt giải Nobel Hóa học năm 2020. Công nghệ này có thể cắt ADN với độ chính xác cao, giúp vô hiệu hóa các gen gây hại. Trong nghiên cứu mới đây, nhóm khoa học đã sử dụng "kéo sinh học" CRISPR để bất hoạt gen ANGPTL3 trong tế bào gan, từ đó tác động đến mức LDL cholesterol (cholesterol "xấu") và triglyceride trong máu. Đây đều là những phân tử liên quan chặt chẽ đến nguy cơ mắc bệnh tim mạch. Kết quả cho thấy, ở những người được dùng liều cao nhất, cả hai loại chất béo giảm khoảng 50% và duy trì trong nhiều tháng theo dõi.

Nếu các nghiên cứu tiếp theo thuận lợi, công nghệ chỉnh sửa gen có thể mở ra lựa chọn điều trị mới, giúp hàng ngàn người không còn phải phụ thuộc vào thuốc giảm LDL cholesterol mỗi ngày. "Nếu làm được điều đó, đây sẽ là một cuộc cách mạng; chuyển từ điều trị kéo dài suốt đời sang phương pháp chỉ cần thực hiện một lần", bác sĩ Luke Laffin, chuyên gia tim mạch dự phòng tại Phòng khám Cleveland (Ohio, Mỹ) nhận định.

Các bác sĩ tim mạch cho biết, dù đã có nhiều nhóm thuốc statin và loại thuốc giảm cholesterol khác, bệnh tim vẫn là nguyên nhân tử vong hàng đầu tại Mỹ và trên toàn thế giới. Nhiều bệnh nhân bắt đầu dùng thuốc nhưng không duy trì được lâu dài. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng, khoảng một nửa số người bắt đầu điều trị bằng thuốc statin dừng lại sau một năm do tác dụng phụ và khó khăn trong việc tuân thủ. Thử nghiệm dùng CRISPR để điều chỉnh rối loạn mỡ máu vì thế mở ra hy vọng giúp người bệnh giảm nguy cơ tim mạch suốt đời chỉ với một liệu trình duy nhất.

Tiến sĩ Ann Marie Navar, bác sĩ tim mạch dự phòng và phó giáo sư tại Trung tâm Y tế UT Southwestern (Dallas, Texas), nhận định các kết quả ban đầu tuy còn sớm nhưng rất đáng chú ý, vì việc duy trì thói quen uống thuốc hằng ngày, thậm chí 3 - 4 loại, luôn là thách thức lớn đối với nhiều bệnh nhân có cholesterol cao.

Theo bác sĩ tim mạch Kiran Musunuru tại Trường Y Perelman, Đại học Pennsylvania, hiện có nhiều công ty nghiên cứu việc ứng dụng chỉnh sửa gen để điều trị cholesterol cao. Một số dự án tim mạch khác cũng đang được phát triển, bao gồm điều trị bệnh cơ tim do amyloid transthyretin, một rối loạn hiếm gặp có thể gây suy tim. Công ty công nghệ sinh học CRISPR Therapeutics (Thụy Sĩ), đơn vị tài trợ cho thử nghiệm giảm cholesterol, cũng đã bắt đầu nghiên cứu liệu pháp chỉnh sửa gen nhằm điều trị tăng huyết áp.

Cân bằng giữa an toàn và đổi mới

Khi các thử nghiệm CRISPR được mở rộng, giới khoa học sẽ giám sát chặt chẽ để phát hiện liệu phương pháp này có gây ra những thay đổi gen ngoài mong muốn hay không. Những tác động "lệch mục tiêu" này có thể phụ thuộc vào cấu trúc di truyền vốn có của từng người. "Khi điều trị cho nhiều người hơn, khả năng xuất hiện các biến thể có thể kích hoạt hoạt động lệch mục tiêu mới cũng tăng lên", Shengdar Tsai, chuyên gia chỉnh sửa gen tại Bệnh viện Nghiên cứu Nhi St. Jude (Memphis, Tennessee), cho biết.

Intellia Therapeutics, công ty đang phát triển liệu pháp CRISPR cho một bệnh tim di truyền hiếm gặp, đã buộc phải dừng thử nghiệm sau khi ghi nhận các trường hợp nhiễm độc gan nghiêm trọng ở người tham gia. Trong khi đó, trong số 15 người tham gia thử nghiệm do Nissen dẫn đầu, một người đã tử vong sau sáu tháng điều trị. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu xác định nguyên nhân không liên quan đến phương pháp CRISPR, bởi bệnh nhân này vốn mắc xơ vữa động mạch giai đoạn cuối.

Hiện tại, thử nghiệm cholesterol tiếp theo của CRISPR Therapeutics sẽ được triển khai một cách thận trọng. Đối tượng tham gia thử nghiệm chỉ gồm những người có mức cholesterol hoặc triglyceride cao mà thuốc hiện tại, bao gồm các nhóm statin, không thể kiểm soát hoàn toàn. Theo Musunuru, việc mở rộng sang nhóm đối tượng rộng hơn sẽ cần nhiều thời gian và có thể mất hơn một thập kỷ. Dù vậy, bác sĩ Luke Laffin vẫn lạc quan về viễn cảnh CRISPR có thể được dùng để phòng ngừa bệnh tim cho người trẻ.

Nguồn: Theo Washington Post, Nature

Tâm An

Nguồn Phụ Nữ VN : https://phunuvietnam.vn/chinh-sua-gen-giup-phong-benh-tim-238251229120001034.htm