Thuốc được thiết kế dưới dạng cấu trúc axit nucleic hình cầu (SNA) để tăng khả năng nhắm trúng đích. Ảnh: Northwestern Now.
Một nhóm nhà khoa học tại Đại học Northwestern (Mỹ) vừa ghi nhận bước tiến đầy hứa hẹn trong điều trị ung thư. Bằng cách tái cấu trúc phân tử của một loại thuốc hóa trị quen thuộc, các nhà nghiên cứu đã khiến thuốc trở nên hòa tan, hiệu quả hơn và ít độc tính hơn, theo Northwestern Now.
Trong nghiên cứu mới, nhóm đã thiết kế loại thuốc dưới dạng cấu trúc axit nucleic hình cầu (SNA) - công nghệ nano “đan” phân tử thuốc vào các chuỗi DNA bao quanh những hạt hình cầu siêu nhỏ. Cách thiết kế này giúp biến một loại thuốc vốn khó hòa tan, hiệu quả hạn chế thành “sát thủ” nhắm trúng đích, tiêu diệt tế bào ung thư mà không làm tổn hại tế bào khỏe mạnh.
Liệu pháp được thử nghiệm trên mô hình động vật mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML). Đây là dạng ung thư máu tiến triển nhanh và khó điều trị. So với thuốc hóa trị tiêu chuẩn, thuốc ở dạng SNA xâm nhập tế bào ung thư hiệu quả hơn 12,5 lần, tiêu diệt tế bào ác tính mạnh hơn tới 20.000 lần, đồng thời làm giảm tiến triển bệnh gấp 59 lần mà không ghi nhận tác dụng phụ đáng kể.
Ở nghiên cứu này, nhóm tập trung vào thuốc hóa trị 5-fluorouracil (5-Fu), loại thuốc thường khó đi vào tế bào ung thư và gây nhiều tác dụng phụ do ảnh hưởng cả tế bào lành. Theo GS Chad A. Mirkin, người dẫn dắt nghiên cứu, vấn đề nằm ở việc cơ thể xử lý thuốc. 5-Fu thường khó hòa tan, dưới 1% tan được trong nhiều dịch sinh học. Vì thế, thuốc khó hấp thu và dễ gây độc tính.
Trong nghiên cứu này, nhờ cấu trúc SNA, thuốc được tế bào ung thư chủ động “mời” vào bên trong qua các thụ thể “thu gom” có số lượng lớn trên bề mặt tế bào dòng tủy. Khi thuốc đi vào, lớp DNA phân rã, giải phóng dược chất tiêu diệt tế bào ung thư từ bên trong. Kết quả cho thấy liệu pháp giúp loại bỏ gần như hoàn toàn tế bào ung thư trong máu và lách, kéo dài thời gian sống cho động vật thử nghiệm, trong khi mô lành không bị ảnh hưởng.
“Trong mô hình động vật, chúng tôi chứng minh có thể chặn đứng khối u. Nếu kết quả này được tái hiện trên bệnh nhân, đó sẽ là bước tiến đáng mừng. Việc hóa trị sẽ hiệu quả hơn, tỷ lệ đáp ứng cao hơn và ít tác dụng phụ hơn, đây luôn là mục tiêu của mọi phương pháp điều trị ung thư”, GS Mirkin nói thêm.
Nhóm nghiên cứu sẽ tiếp tục thử nghiệm trên số lượng động vật lớn hơn, sau đó chuyển sang mô hình động vật quy mô lớn và tiến tới thử nghiệm lâm sàng trên người khi có đủ kinh phí.
Công trình đã cho thấy tiềm năng của lĩnh vực y học nano cấu trúc, hướng tiếp cận tinh chỉnh cấu trúc và thành phần thuốc ở cấp độ hạt nano để kiểm soát chính xác cách thuốc tương tác với cơ thể. Hiện đã có 7 liệu pháp dựa trên SNA trong các thử nghiệm lâm sàng, mở ra triển vọng ứng dụng trong điều trị ung thư, bệnh truyền nhiễm, thần kinh thoái hóa và tự miễn.
Kỳ Duyên