Theo mô tả trong một bài báo gần đây được công bố trên tạp chí Science, thuốc điều trị ung thư BBO-10203 do Phòng thí nghiệm Quốc gia Lawrence Livermore, BBOT (BridgeBio Oncology Therapeutics) và Phòng thí nghiệm Quốc gia Frederick về Nghiên cứu Ung thư phát triển đã chứng minh được khả năng ngăn chặn sự phát triển của khối u mà không gây ra tác dụng phụ thường gặp và gây suy nhược. Nguồn: Amanda Levasseur & Garry McLeod/LLNL
BBO-10203 được coi là bước đột phá trong nghiên cứu thuốc điều trị ung thư hứa hẹn một kỷ nguyên mới của các phương pháp điều trị hiệu quả hơn mà không kèm theo những tác dụng phụ suy nhược thường thấy ở hóa trị hay xạ trị.
Thuốc điều trị ung thư BBO-10203: Bước đột phá nhờ AI và siêu máy tính
BBO-10203, một loại thuốc điều trị ung thư đầy hứa hẹn, là minh chứng rõ nét cho sức mạnh cộng hưởng của trí tuệ nhân tạo (AI) và công nghệ siêu máy tính. Thành quả này đến từ sự hợp tác chiến lược giữa BridgeBio Oncology Therapeutics (BBOT), Phòng thí nghiệm Lawrence Livermore (LLNL) và Phòng thí nghiệm Frederick (FNLCR), dưới sự hỗ trợ của Bộ Năng lượng Hoa Kỳ (DOE).
Trong quá trình phát triển BBO-10203, các nhà khoa học đã tận dụng năng lực điện toán hiệu năng cao của DOE, đặc biệt là các siêu máy tính Ruby và Lassen. Kết hợp với nền tảng Thiết kế Thuốc Hỗ trợ Máy tính Livermore (LCADD) tiên tiến của LLNL – tích hợp học máy, AI và mô phỏng dựa trên vật lý – các hợp chất thuốc đã được mô hình hóa và đánh giá chính xác ngay trên môi trường máy tính trước khi tiến hành tổng hợp trong phòng thí nghiệm.
Bà Felice Lightstone, Trưởng nhóm Hệ thống Sinh hóa và Sinh lý học của LLNL, chia sẻ: "Đây là một cuộc tấn công chính xác, nhắm thẳng vào điểm yếu cố hữu của ung thư. Quy trình này được thực hiện nhờ AI, giúp rút ngắn đáng kể thời gian nghiên cứu so với phương pháp truyền thống."
Phương pháp tiếp cận ưu tiên tính toán này đã tạo nên một cuộc cách mạng trong quy trình phát triển thuốc. Nó không chỉ giảm thiểu đáng kể chi phí, thời gian mà còn nâng cao tỷ lệ thành công trong việc thiết kế các phân tử mới. Việc mô phỏng hành vi của thuốc trước khi tạo ra bất kỳ hợp chất vật lý nào đã giúp các nhà khoa học tối ưu hóa quá trình và đưa ra những quyết định chính xác hơn.
Sự phát triển của BBO-10203 là một phần trong nỗ lực lớn hơn của Bộ Năng lượng Hoa Kỳ (DOE) nhằm ứng dụng tối đa năng lực tính toán và AI/ML vào lĩnh vực khám phá thuốc. Thành tựu này khẳng định tầm quan trọng của việc hợp tác liên ngành, chuyển đổi những hiểu biết về sinh học cấu trúc thành các liệu pháp điều trị mới, từ đó đẩy nhanh quá trình đưa thuốc từ phòng thí nghiệm đến tay bệnh nhân.
Các nhà khoa học đã công bố một loại thuốc chính xác có khả năng ngăn chặn một con đường ung thư mà không gây ra tác dụng phụ thường gặp, mở ra cánh cửa cho một nhóm phương pháp điều trị mới. Kết quả ban đầu cho thấy khả năng kiểm soát khối u đầy hứa hẹn và có tác dụng hiệp đồng với các liệu pháp tiêu chuẩn. Nguồn: Stock
Felice Lightstone, Trưởng nhóm Hệ thống Sinh hóa và Sinh lý học của LLNL, đồng tác giả của nghiên cứu
Chúng tôi đã xây dựng được một công cụ mạnh mẽ để thiết kế thuốc – và chúng tôi mới chỉ bắt đầu. Mục tiêu của chúng tôi là tiến nhanh hơn nhưng không làm giảm chất lượng. Chúng tôi đang kết hợp siêu máy tính tiên tiến của Bộ Năng lượng với công nghệ hóa học và sinh học hàng đầu, và chúng tôi đang gặt hái những kết quả tích cực.
Công trình tính toán chuyên sâu này được hỗ trợ bởi Chương trình Thách thức Lớn về Máy tính của LLNL. Việc xác thực thử nghiệm được thực hiện phối hợp chặt chẽ với BBOT và FNLCR. Các nhà nghiên cứu tại FNLCR cũng đã tận dụng các cơ sở người dùng của DOE để hướng dẫn thiết kế dựa trên cấu trúc, góp phần hoàn thiện quá trình phát triển BBO-10203.
BBO-10203: Hy vọng mới cho bệnh nhân ung thư – Ức chế khối u, không tác dụng phụ
Một trong những thách thức lớn nhất trong điều trị ung thư là tìm ra loại thuốc hiệu quả có khả năng tiêu diệt tế bào ung thư mà không gây tổn hại nghiêm trọng đến các tế bào khỏe mạnh, dẫn đến các tác dụng phụ không mong muốn.
BBO-10203, một hợp chất điều trị ung thư mới, đang cho thấy tiềm năng khi không chỉ ức chế hiệu quả sự phát triển của khối u mà còn tránh được các tác dụng phụ thường gặp, đặc biệt là tình trạng tăng đường huyết.
Cơ chế hoạt động đột phá: Ngắt kết nối "bộ đôi" RAS và PI3Kα
Điểm đặc biệt của BBO-10203 nằm ở khả năng can thiệp chính xác vào con đường tín hiệu quan trọng trong tế bào ung thư. Thuốc hoạt động bằng cách phá vỡ sự tương tác giữa hai loại protein chủ chốt thường thúc đẩy sự phát triển của ung thư: RAS và PI3Kα. Đây là một cơ chế hoạt động độc đáo, tập trung vào việc vô hiệu hóa "bộ đôi" gây ung thư này mà không làm gián đoạn các quá trình sinh lý bình thường của cơ thể, đặc biệt là quá trình điều hòa đường huyết. Điều này giải quyết một trong những rào cản lớn nhất của các thế hệ thuốc ức chế PI3Kα trước đây, vốn thường gây ra tác dụng phụ tăng đường huyết đáng kể.
Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng ban đầu và các nghiên cứu tiền lâm sàng đã cho thấy BBO-10203 có khả năng ức chế mạnh mẽ sự phát triển của khối u ở nhiều loại ung thư khác nhau, bao gồm cả những khối u biểu hiện quá mức HER2, đột biến PIK3CA và đột biến KRAS – những yếu tố gây ung thư phổ biến. Đáng chú ý, BBO-10203 còn cho thấy khả năng tăng cường hiệu quả của các phương pháp điều trị hiện có cho ung thư vú, phổi và đại trực tràng, mở ra hướng đi mới cho các liệu pháp phối hợp nhằm cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân.
Một trong những phát hiện quan trọng được đăng tải trên tạp chí Science là BBO-10203 không gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng đối với sức khỏe như rụng tóc, chán ăn, mệt mỏi... thường thấy ở các phương pháp điều trị trước đây. Đây là một tiến bộ mang tính cách mạng, mang lại hy vọng lớn cho các bệnh nhân ung thư ác tính khó điều trị, những người thường phải đối mặt với các vấn đề chuyển hóa phức tạp khi sử dụng các loại thuốc tương tự.
Tiềm năng đặt ra tiêu chuẩn mới trong điều trị ung thư
Dữ liệu lâm sàng ban đầu cho thấy BBO-10203 không chỉ mang lại hiệu quả cao mà còn có tiềm năng thiết lập một tiêu chuẩn mới cho các chất ức chế con đường PI3Kα gây ra ung thư. Đây được xem là đại diện cho một thế hệ thuốc điều trị ung thư mới, giúp bệnh nhân tránh được độc tính của các liệu pháp truyền thống, đồng thời mang lại chất lượng cuộc sống tốt hơn trong quá trình điều trị.
Sự phát triển của BBO-10203 là thành quả của sự hợp tác chặt chẽ giữa BridgeBio Oncology Therapeutics (BBOT), Phòng thí nghiệm Lawrence Livermore (LLNL) và Phòng thí nghiệm Frederick (FNLCR), ứng dụng công nghệ AI và điện toán hiệu năng cao. Điều này khẳng định tầm quan trọng của việc kết hợp khoa học dữ liệu và y sinh học để tạo ra những đột phá trong điều trị các căn bệnh hiểm nghèo như ung thư.
Minh Phú