Thuốc 'nhắm trúng đích' gen gây ung thư đạt hiệu quả vượt trội trong thử nghiệm giai đoạn đầu

4 giờ trướcBài gốc

Công ty công nghệ sinh học Erasca hôm 27/4 đã tạo nên một dấu ấn quan trọng trong lĩnh vực điều trị ung thư, khi công bố dữ liệu khả quan từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 của thuốc ERAS-0015.

Kết quả từ hai nghiên cứu song song mang số hiệu AURORAS-1 tại Mỹ và JYP0015M101 tại Trung Quốc cho thấy, ERAS-0015 đạt tỷ lệ đáp ứng cao ở những bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) và ung thư tụy (PDAC) mang đột biến KRAS G12X, một nhóm bệnh thường có tiên lượng kém và ít lựa chọn điều trị.

Đối với bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ từng thất bại với các dòng điều trị trước đó, ERAS-0015 ghi nhận tỷ lệ đáp ứng tổng thể chưa xác nhận (uORR) lên tới 62% ở mức liều từ 16-32 mg mỗi ngày.

Đáng chú ý, hiệu quả này còn ấn tượng hơn ở nhóm bệnh nhân sau điều trị miễn dịch và điều trị bằng hóa chất gốc Platinum, khi tỷ lệ đáp ứng đạt mức 75%. Ngay cả khi duy trì ở liều khuyến nghị mở rộng từ 24-32 mg, tỷ lệ đáp ứng vẫn ổn định ở mức 64%, với phần lớn bệnh nhân đang tiếp tục dùng thuốc, cho thấy lợi ích lâm sàng mang tính bền vững.

Song song với đó, hiệu quả của ERAS-0015 cũng được ghi nhận rõ nét ở bệnh nhân ung thư tụy loại 2 với tỷ lệ uORR đạt 40% ở liều 16-32 mg, và tăng lên 50% khi sử dụng liều 32 mg. Những chỉ số này được đánh giá là vượt trội so với các dữ liệu của các loại thuốc pan-RAS hoặc KRAS khác đang phát triển, bao gồm cả đối thủ daraxonrasib từ công ty Revolution Medicines.

Thuốc trị ung thư theo hướng nhắm trúng đột biến RAS của Erasca đạt hiệu quả ngoài mong đợi trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1. Ảnh minh họa: Getty Images

Thành công bước đầu này không chỉ đến từ khả năng ức chế mạnh mẽ mà còn nhờ dược động học ổn định, giúp giảm mạnh các vật chất di truyền của khối u (ctDNA) mang các đột biến tại vị trí G12 của gen KRAS ở 100% bệnh nhân đánh giá được tại liều hoạt tính.

Bên cạnh hiệu quả mạnh mẽ, ERAS-0015 còn sở hữu hồ sơ an toàn thuận lợi khi thuốc được dung nạp tốt với hầu hết tác dụng phụ ở mức độ nhẹ. Tại thời điểm cắt dữ liệu, nghiên cứu không ghi nhận độc tính giới hạn liều, tỷ lệ bệnh nhân phải giảm liều hoặc gián đoạn điều trị ở mức thấp và đặc biệt không có trường hợp nào phải ngừng thuốc do tác dụng phụ liên quan đến điều trị.

Hơn nữa, các dữ liệu ban đầu còn gợi ý khả năng kết hợp an toàn giữa ERAS-0015 và kháng thể kháng EGFR panitumumab, mở ra triển vọng điều trị mới cho các trường hợp ung thư đại trực tràng di căn.

Tiến sĩ Jonathan E. Lim, Chủ tịch kiêm Tổng giám đốc Erasca, bày tỏ sự phấn khích trước những lợi ích lâm sàng ấn tượng mà ERAS-0015 mang lại, đồng thời khẳng định vị thế của thuốc so với các liệu pháp pan-RAS, pan-KRAS hay KRAS chọn lọc khác trên thị trường. "Kết hợp với hồ sơ an toàn tốt và khả năng liên kết với panitumumab, ERAS-0015 có tiềm năng trở thành liệu pháp nền tảng cho các phác đồ điều trị trong tương lai", ông Lim cho biết.

Thuốc ERAS-0015 được điều chế dưới dạng phân tử glue pan-RAS uống được nhằm ức chế mạnh mẽ RAS - loại gen đột biến có khả năng thúc đẩy tế bào bình thường trở thành ung thư và kháng thuốc điều trị. Hiện tại, Erasca đã lựa chọn mức liều 24 mg và 32 mg của ERAS-0015 để đẩy nhanh tiến độ khởi động các nhóm mở rộng và thử nghiệm kết hợp sớm hơn kế hoạch.

Công ty dự kiến sẽ công bố dữ liệu chi tiết hơn vào nửa đầu năm 2027, và tiếp tục khẳng định hướng đi đúng đắn trong việc "chế ngự" RAS, vốn xuất hiện ở khoảng 30% các loại ung thư ở người. Những kết quả này không chỉ là bước tiến kỹ thuật mà còn mở ra hy vọng mới cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn cầu.

Anh Vũ

Nguồn SK&ĐS : https://suckhoedoisong.vn/thuoc-nham-trung-dich-gen-gay-ung-thu-dat-hieu-qua-vuot-troi-trong-thu-nghiem-giai-doan-dau-169260428135107456.htm