Cách mạng ngành dược: Khi AI làm thuốc, con người làm gì?

4 giờ trướcBài gốc

Ngành dược trước thời AI: Chậm, đắt, rủi ro cao

Vì mất rất nhiều năm để đưa một loại thuốc từ ý tưởng đến thị trường, nên mô hình đổi mới trước đây của ngành dược dựa trên nguyên lý quy mô lớn: Đầu tư mạnh vào R&D, chấp nhận tỷ lệ thất bại cao để đổi lấy số ít “thuốc bom tấn”. Nhưng mô hình này đã bộc lộ giới hạn, vì vấn đề cốt lõi không chỉ ở chi phí, mà còn ở năng suất đổi mới suy giảm - chi nhiều nhưng tạo ra ít thuốc mới hơn.

Vì việc điều chế một loại thuốc mới thường bắt đầu bằng việc sàng lọc phân tử hữu cơ để tìm hoạt tính sinh học hứa hẹn và chọn ra mẫu tiềm năng nhất, nên hạn chế lớn nhất chính là khả năng dự đoán kém. Đây là lúc AI phát huy sức mạnh xử lý và học từ khối lượng dữ liệu khổng lồ. Thay vì thử nghiệm từng hợp chất trong phòng thí nghiệm, AI có thể sàng lọc hàng tỷ phân tử từ thư viện dữ liệu trong thời gian ngắn và dự đoán thuộc tính quan trọng như độ hòa tan, độc tính, khả năng gắn kết với protein mục tiêu bằng cách sử dụng phần mềm mô phỏng.

Ngành dược trước thời AI

Theo Jim Weatherall - người phụ trách hoạt động này tại AstraZeneca, cách làm trên giúp sàng lọc nhanh gấp đôi so với trước đây và hơn 90% quy trình khám phá phân tử nhỏ của công ty ông hiện được hỗ trợ bởi AI. Vì tác động trực tiếp vào khâu phát hiện và thiết kế thuốc - nơi quyết định phần lớn chi phí lẫn rủi ro, nên giai đoạn tiền lâm sàng vốn kéo dài 3-5 năm có thể được rút còn 12-18 tháng.

Insilico Medicine - một công ty công nghệ sinh học ở Boston, Mỹ, dường như là nơi đầu tiên áp dụng thế hệ AI mới (tên Transformer) vào lĩnh vực tìm kiếm thuốc. Hiện, công ty này tuyên bố có hơn 40 loại thuốc được điều chế với sự hỗ trợ của AI để điều trị các bệnh như ung thư, bệnh đường ruột và bệnh thận, với nhiều loại đã bước vào thử nghiệm lâm sàng. Tháng 10/2025, gã khổng lồ Eli Lilly đã công bố hợp tác với NVIDIA để xây dựng siêu máy tính mạnh nhất trong ngành, từ đó đẩy nhanh việc khám phá và điều chế thuốc. Recursion - một công ty Mỹ, đã xây dựng một “nhà máy” AI chụp hình hàng triệu tế bào người khi trải qua biến đổi hóa học và di truyền khác nhau, cho phép AI học mô hình kết nối gen cùng chuỗi phản ứng phân tử. Owkin - một công ty công nghệ sinh học khác, đang huấn luyện mô hình trên một tập dữ liệu phân tử khổng lồ từ bệnh nhân trong bệnh viện.

Về dài hạn, AI không chỉ rút ngắn thời gian R&D mà còn có thể thay đổi định hình lại ngành dược: Chi phí giảm có thể mở đường cho liệu pháp hướng tới bệnh hiếm hoặc thị trường nhỏ vốn không hấp dẫn về kinh tế; dữ liệu và sức mạnh dự đoán sẽ trở thành tài sản chiến lược, khiến lợi thế cạnh tranh không còn chỉ nằm ở quy mô sản xuất hay mạng lưới bán hàng. Ngoài ra, các công ty có thể chuyển từ “ít thuốc bom tấn” sang danh mục đa dạng, tinh chỉnh cho mỗi nhóm bệnh nhân. Nhưng những triển vọng này chỉ có thể thành hiện thực nếu AI được triển khai trong một hệ sinh thái phù hợp, và đây chính là vấn đề cần đến con người.

Dữ liệu, hạ tầng và pháp lý quyết định thành công

Thực tế, chất lượng dữ liệu, hạ tầng kỹ thuật và khung pháp lý mới là các yếu tố quyết định AI có thực sự biến tiềm năng thành giá trị thương mại và y học hay không. Thứ nhất, về mặt dữ liệu, AI chỉ mạnh khi đầu vào đủ tốt. Đồng nghĩa, chất lượng dữ liệu quyết định trực tiếp độ chính xác của mô hình và nếu “rác” được nạp vào, thì đầu ra cũng là “rác”. Với ngành dược, dữ liệu thường phân mảnh giữa các phòng thí nghiệm, công ty, chịu nhiều ràng buộc theo quốc gia và không đồng nhất về tiêu chuẩn đo lường lẫn định dạng. Hơn nữa, một số dữ liệu cũng có sự thiên lệch về dân số hoặc bệnh lý.

Một nghiên cứu khác công bố năm 2024 về hiệu quả của phân tử được phát hiện bằng AI trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu cũng cho thấy tỷ lệ thành công đạt 80-90%, cao hơn nhiều so với mức trung bình 40-65%.

Nếu dữ liệu thiên lệch, đề xuất thuốc có thể kém hiệu quả hoặc tiềm ẩn rủi ro cho một số nhóm bệnh nhân. Đây là lý do các công ty lớn không chỉ đầu tư vào thuật toán, mà còn vào chiến lược dữ liệu. Ví dụ, Bristol Myers Squibb, Takeda và Astex Pharmaceuticals vào tháng 10/2025 đã tham gia các liên minh chia sẻ dữ liệu protein có kiểm soát để huấn luyện AI dự đoán cấu trúc phân tử mà không phải tiết lộ dữ liệu thô, vừa tăng chất lượng mô hình, vừa bảo vệ tài sản trí tuệ.

Thứ hai, AI không thể chạy trên nền tảng yếu, mà đòi hỏi năng lực tính toán lớn (1), hệ thống lưu trữ và quản trị an toàn (2), khả năng tích hợp dữ liệu đồng bộ từ nghiên cứu tiền lâm sàng, lâm sàng và sản xuất (3). Việc Eli Lilly xây dựng siêu máy tính nội bộ cho thấy tầm nhìn rằng dữ liệu ngày càng được xem là tài sản chiến lược nên không thể hoàn toàn phó mặc cho bên ngoài, và hạ tầng không chỉ là chi phí, mà còn là năng lực cốt lõi. Hạ tầng mạnh giúp tăng tốc mô phỏng và huấn luyện mô hình, cũng như bảo vệ được dữ liệu độc quyền. Ngược lại, nếu không có hạ tầng phù hợp, AI dễ bị giới hạn trong các đề án thử nghiệm nhỏ, không tạo ra được tác động hệ thống. Do đó, xét trên góc độ chính sách công nghiệp, điều này đặt ra dấu hỏi về khoảng cách giữa các quốc gia lẫn công ty trong khả năng tiếp cận hạ tầng.

Thứ ba, ngay cả khi AI giúp điều chế thuốc thành công, công ty vẫn phải “qua cửa” cơ quan quản lý và dược phẩm là một trong những ngành bị quản lý chặt nhất, bất luận có hay không có AI. Điều này buộc các công ty phải đầu tư vào quản trị mô hình AI, tài liệu hóa và kiểm soát rủi ro, chứ không chỉ vào thuật toán. Một thách thức là nhiều mô hình hoạt động như hộp đen, khó lý giải vì sao AI đưa ra quyết định đó. Điều này mâu thuẫn với yêu cầu của ngành dược - nơi mọi bước phải có cơ sở khoa học rõ ràng. Do đó, các cơ quan như FDA (Mỹ) đã ban hành hướng dẫn về việc sử dụng AI trong phát triển thuốc, nhấn mạnh tính minh bạch, khả năng kiểm chứng, bằng chứng về độ an toàn và hiệu quả, lẫn trách nhiệm khi xảy ra sai sót. Từ góc độ chính sách, bài toán là làm sao cân bằng giữa việc khuyến khích đổi mới với bảo vệ sự an toàn chung: Một khung pháp lý quá chặt có thể kìm hãm đổi mới, nhưng quá lỏng lại có thể gây rủi ro hệ thống.

Công nghệ không thể tự tạo ra phép màu. Nếu AI hỗ trợ làm thuốc, con người phải làm ra hệ sinh thái với dữ liệu chất lượng, hạ tầng kỹ thuật mạnh và khung pháp lý linh hoạt nhưng chặt chẽ. Chỉ khi đó, AI mới có thể giúp ngành dược phát triển bền vững, chứ không phải là làn sóng nhất thời.

Khởi Vũ

Nguồn DNSG : https://doanhnhansaigon.vn/cach-mang-nganh-duoc-khi-ai-lam-thuoc-con-nguoi-lam-gi-331932.html